Així, l’estudi ‘Use of orphan drugs in a small country: a 14-year review (2021-2024)’ sobre l’ús a Andorra als llargs de catorze anys de ‘medicaments orfes hospitalaris’ –fàrmacs o tractaments utilitzats per a tractar malalties molt poc freqüents i administrats només en l’entorn hospitalari– apunta que fins a un 53% d’aquests ‘preparats’ específics són distribuïts entre pacients que pateixen afeccions oncològiques minoritàries. La resta –el 47%– són destinats a tractaments no oncològics. Els ‘medicaments orfes hospitalaris’ més freqüents (se n’administren un total de 36) són el Daratumumab (mielomes), el Nintedanib (càncers de pulmó concrets o fibrosi pulmonar idiopàtica) o l’Ibrutinib (leucèmies i limfomes).
L’estudi també plasma que el 97% dels receptors d’aquest tipus de medicaments són adults, mentre que un 3% són menors. A més, també exposa que el servei de Farmàcia del SAAS ha destinat de mitjana al llarg d’aquests catorze anys un 7,93% del seu pressupost a tractaments específics de malalties rares. L’any en què els costos en aquest camp van tenir més pes respecte del finançament total fou el 2022 (12,90%) i el que menys el 2011 (3,42%). Hi ha hagut, doncs, un increment evident en el finançament d’aquests tractaments singulars.
Pel que fa a edats, el pressupost –en aquest període de catorze anys– s’ha destinat a un 88,5% d’adults i un 11,5% a pacients pediàtrics. A banda, un 64,7% del pressupost ha cobert tractaments oncològics i un 35,3% no oncològics. “Els ‘medicaments orfes hospitalaris’ són fonamentals per als tractaments de les malalties rares, però l’ús i el seu impacte econòmic representen un repte per als sistemes de salut”, s’assenyala, com a conclusió, a l’informe resultant de l’estudi.